La empresa Insilico Medicine ha publicado los resultados de un estudio según el cual el fármaco rentosertib, desarrollado con ayuda de inteligencia artificial, reduce la edad biológica estimada de pacientes con fibrosis pulmonar idiopática. Los datos se obtuvieron a partir del análisis de muestras de sangre de los participantes en el ensayo de fase 2a y fueron confirmados en un artículo publicado en Nature Biotechnology. El desarrollo se llevó a cabo junto con científicos de la Escuela de Medicina de Harvard, Stanford, el Broad Institute y la Universidad de Pekín.
El rentosertib (ISM001-055) es un fármaco experimental cuya molécula fue diseñada íntegramente mediante las plataformas de IA de la empresa. El sistema de IA PandaOmics identificó la proteína TNIK como posible diana terapéutica para el tratamiento de la fibrosis, mientras que la plataforma Chemistry42 generó la molécula del compuesto capaz de actuar sobre dicha proteína. En el ensayo participaron 71 pacientes que durante 12 semanas recibieron el fármaco según uno de tres esquemas (30 mg una vez al día, 30 mg dos veces al día o 60 mg en dosis única) o un placebo. Para evaluar el cambio en la edad biológica, los investigadores emplearon seis «relojes del envejecimiento» proteómicos, es decir, algoritmos que analizan la composición de proteínas en sangre. El análisis abarcó los datos completos de 42 participantes, incluidas 11 personas del grupo placebo.
Los resultados más pronunciados se observaron en la cuarta semana en los pacientes que recibían 30 mg del fármaco dos veces al día: la reducción de la edad biológica estimada fue de aproximadamente tres o cuatro años y, según uno de los modelos, llegó a los seis años. Entre la cuarta y la decimosegunda semana no se produjo una reducción adicional estadísticamente significativa. Es importante señalar que los autores del estudio subrayan que estos valores reflejan únicamente el cambio en los indicadores de los algoritmos proteómicos y no implican un aumento equivalente de la esperanza de vida. Las limitaciones del trabajo incluyen el reducido tamaño muestral, el período de seguimiento relativamente corto y la imposibilidad de determinar si los cambios proteicos reflejan un efecto sobre los procesos de envejecimiento o exclusivamente el efecto del tratamiento de la propia fibrosis. Además, durante el ensayo original, algunos pacientes interrumpieron la toma del fármaco debido a alteraciones de la función hepática y diarrea, lo que apunta a la necesidad de estudiar con mayor profundidad el perfil de seguridad. Según información de Insilico Medicine, el rentosertib ya ha avanzado a la tercera fase de ensayos clínicos en China, donde se evaluará la eficacia del fármaco en el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática.